上海で世界初の脳遺伝子編集治療を受けた6歳女児が死亡。学術誌『Science』の調査で隠蔽疑惑や倫理審査の不備、リスク説明不足が浮上した。本記事は事件の経緯と問題点を整理する。

2025年3月24日、上海交通大学医学院附属新華医院において、中国の医師と科学者は初めて、遺伝子編集技術を用いて、脳の発達に異常を持つ6歳の少女に対する治療を実施した。

数兆個のウイルスを脳脊髄液に注入し、ウイルスに組み込まれた指令で「塩基編集器」と呼ばれる遺伝子修復システムを構築し、脳細胞内の欠陥遺伝子の修復を試みた。

7日後、少女は死亡した。

「ママ、家に帰りたい。」この「小美」と仮名で呼ばれる少女はそう言い終えると、ICU病棟に運ばれ、そのまま戻ることはなかった。

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2026年7月23日、学術誌『サイエンス』（Science）は学術監視サイト「リトラクション・ウォッチ」（Retraction Watch）と共同で調査報告2本を発表し、中国の6歳女児が遺伝子編集治療で死亡し隠蔽されていた事件の全貌を明らかにした。

報道は世界の科学研究界に衝撃を与えた。本件を審査した海外の遺伝子治療専門家や生命倫理学者は、医師が治療前にリスクを両親へ十分説明していたのか疑問を呈した。

共同調査によれば、「小美」は世界で初めて脳への遺伝子編集治療を受けた既知の患者であり、この一人を対象とした臨床試験の被験者でもあった。

病院は女児の家族から86万ドルを受け取り、療法開発の一部資金としていた。

以下は『サイエンス』の報道に基づき整理した事件の内容である。

2年前、両親は、当時4歳の小美が言語・書字・絵画などで同年代より遅れ、自閉症を示唆する行動特性も見られることに気づいた。検査の結果、極めてまれな神経発達疾患――Snijders Blok-Campeau症候群と診断された。

診断後、両親は自閉症および類似疾患の子を持つ親のチャットグループに参加し、国内外の実験的治療情報を得ていた。

初めての接触

2023年7月、ある親がグループ内で仇子龍の講演を転送した。両親は、仇子龍が長年自閉症を研究し、関連する遺伝子治療を積極的に推進していることを知った。

父親は仇子龍にメールを送り、娘の病歴を添付した。遺伝子治療の開発に複雑な実験と数千万の資金が必要と理解した上で、「その費用を負担する意思と能力がある」と述べた。

「子どもが毎日苦しんでいるのを見るのは、親として最もつらいことです。」彼は小美の遺伝子検査結果を添付し、メールを送信した。

13分後、仇子龍は返信し、研究所での面談に招いた。

初対面で双方の意見は一致した。両親は資金提供ではなく実際に娘を治療したいと述べ、仇子龍は塩基編集技術が「臨界点」に近づき、チームは臨床応用の条件をすでに備えていると説明した。

小美の両親は一次資料として会話録音を提供

技術情報が複雑であったため、両親は仇子龍および実験関係者との会話を多数録音し、『サイエンス』誌およびリトラクション・ウォッチに提供した。

仇子龍は、脳の編集にはウイルスを小美の脊髄下部の脳脊髄液に注入する必要があると説明した。病状は生命を脅かさないため、病院倫理委員会の承認ハードルは非常に高いとも補足した。療法の開発とマウス・サルでの試験には最大2年、効果も保証できないとしつつ、ある録音では新華医院のような一流機関であれば安全事故は起きないと述べていた。

両親は他の遺伝子療法で重篤な副作用や死亡例があると聞いており、最大のリスクが大量のウイルスへの免疫反応であることも理解していた。

これに対し仇子龍は、投与量のコントロールが極めて重要としつつも、ウイルスを血液ではなく脳脊髄液に直接注入することで腎臓や肝臓を回避し、反応リスクを最小限に抑えられると説明した。

両親は安心感を得た。「私にとって、この決断の心理的代償は非常に大きいです」と母親は仇子龍に語った。「それでも、あなたをとても信頼しているので、試してみたいと思います。」

送金　試験開始

両親が最初の資金を送金すると、塩基編集器の設計、AAVウイルスベクター製造、マカクザル実験を請け負う企業に資金が渡り、プロジェクトが動き始めた。

両親が共有したショートメッセージの記録によれば、仇子龍は非公式な取り決めで研究チームの他メンバーへ直接支払うよう求めており、これが夫婦に不安を抱かせていった。

数か月ごとに、父親は仇子龍のオフィスや近くのレストラン、数時間車で離れた自宅を訪れた。家族の記録によれば、支払いはすべて父親が負担し、仇に複数のiPhone、iPad1台、茅台酒1箱を贈っていた。

2024年4月、父親は実験を担当する研究員・楊侃（仇子龍の学生）と費用交渉を行った。楊侃は見積もり超過の理由を説明し、父親は録音で「少しプレッシャーが大きい」と語った。

二人は交渉の末、複数回に分けて約13万ドルを楊侃の個人口座に振り込んだ。

調査報道によれば、最終的に家族はプロジェクトに86万ドルを支払い、資金は主に夫婦の貯蓄と親族・友人からの借金だった。

小美の死亡後、楊侃は前述の13万ドルを返金した。

上海市楊浦区衛健委の文書によれば、病院倫理委員会は2025年1月2日に臨床試験を承認したが、これはマカクザルの毒性学報告（発表日2月17日）が出る前で、同機関は毒性学報告を審査していなかったことになる。また、治療の死亡リスクを、いかなる研究者や医師も事前に両親へ説明していなかった。

小美が発熱　最後の言葉「家に帰りたい」

手術3日後、小美は発熱した。AAVウイルス注射後によく見られる反応で、数日続くと予想されていた。仇子龍は熱が下がり始めた頃見舞いに来て、両親に娘はすぐ良くなると保証した。

エレベーターまで見送られた際、仇子龍は興奮気味に、英学術誌『ネイチャー』へ投稿した論文が修正を経て受理されたと告げた。さらに、小美の治療は脳を対象とした初の遺伝子編集療法として大きな反響を呼ぶだろうと付け加えた。

しかし小美の状態は改善しなかった。点滴後も排尿がなく――腎臓に深刻な損傷が生じている兆候である――医師は水分摂取を制限し、彼女は極度の渇きに苦しんだ。血小板も危険なレベルまで低下した。いずれもインフォームド・コンセント文書で家族に警告されていた症状であった。

両親によれば、その文書にはこれらの症状が死亡につながる可能性についての明確な記述はなく、仇子龍や他の医師との会話でも言及されなかったという。

医師たちは小美に全身CTスキャンを行い、すぐに集中治療室へ搬送した。子どもの気丈な表情は崩れ始めた。「ママ、家に帰りたい。」そう言い終えると、彼女は病室から姿を消した。

その後24時間、両親と祖父母は待合室で過ごした。仇子龍は駆け戻り、事実を受け入れ難い様子だった。

翌朝も彼は家族に付き添っていたが、医師が現れ、小美が亡くなったと告げた。仇子龍は衝撃を受けた。

病院報告：小美の死は遺伝子編集治療と関連

2日後、病院倫理委員会は緊急会議を開き、報告に基づき小美の死は「確実に」治療と関連していると結論づけた。死因は血栓性微小血管症であった。

その後数週間、仇子龍は家族に哀悼の意を示したが、手術で何が問題だったかについて推測を避けた。

両親は仇子龍に『ネイチャー』掲載論文の撤回を求めた。類似の病状の子を持つ家族や研究者を誤導することを懸念したためである。

仇子龍は当初これに同意したが、最終的には両親からのいかなる問い合わせにも応答しなくなった。研究に参加していた楊侃は受け取った報酬をすべて返金した。

2025年9月、区の衛生当局は、病院が試験を適切に監督せず、商業支援研究として国家データベースに登録していなかったとして、約3600ドルの罰金を科した。家族によれば、責任医師として仇子龍も名指しされたが、病院は口頭での自己反省を求めるにとどまった。

仇子龍の会社はこの試験に保険をかけていたが、家族は何の補償も受けていないという。彼らは補償を望んでおらず、むしろ十分に質問をせず、いわゆる権威を全面的に信じてしまったことを悔いていると述べた。

より多くの親が仇に治療を求めて連絡

2026年2月に『ネイチャー』誌に仇子龍の論文が掲載されると、チャットグループ内の複数の家庭が彼に連絡し、子どもの病状について相談し始めた。

それを見た両親は、これ以上沈黙してはならないと決意した。仇子龍が所属する上海交通大学の学院長に苦情を提出し、『ネイチャー』掲載論文の調査と撤回を求めた。「これ以上子どもたちが苦しむのを防ぎ、私たちの血と涙を無駄にしないために」。

上海交通大学が責任回避を開始

4月30日、両親は大学からメール返信と電話を受けた。学院長室は仇子龍に対していかなる措置も取らないと伝えた。

大学側はさらに、楊侃に支払われた金銭は臨床試験の「研究サービス費」であり、『ネイチャー』掲載論文は「あなた方が資金提供した実験とは何の関係もない」と説明した。